Un equipo de la Universidad de Essex resolvió un obstáculo técnico que llevaba años frenando el uso de anticuerpos contra enfermedades neurodegenerativas: lograr que funcionen adentro de la célula, no afuera
Investigadores de la Universidad de Essex, junto a un equipo internacional, desarrollaron una nueva forma de convertir anticuerpos comunes en moléculas diminutas capaces de funcionar dentro de las células humanas. Estos fragmentos, llamados “intrabodies”, podrían abrir nuevos caminos para tratar enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, el Parkinson, la enfermedad de Huntington y la enfermedad de motoneurona (ELA). El estudio, financiado por la MND Association, fue publicado en Nature Communications.
El problema que nadie había resuelto del todo
Los anticuerpos son, desde hace décadas, una de las herramientas más usadas en medicina para atacar proteínas específicas. El problema es que casi todos fueron pensados para actuar por fuera de las células, siendo que buena parte de las enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer o el Parkinson, tienen su origen en proteínas que se acumulan justamente adentro de ellas. Ahí es donde los anticuerpos tradicionales pierden efectividad porque no logran mantenerse estables en ese entorno interno.
Un equipo liderado por las doctoras Caitlin O’Shea y Gareth Wright, de la Universidad de Essex, encontró la causa técnica de ese fracaso: la carga eléctrica. La mayoría de los anticuerpos tiene una carga que los hace aglutinarse (amontonarse) apenas entran en el ambiente dentro de la célula, en lugar de mantenerse funcionales.
Cómo entra la inteligencia artificial en la ecuación
Con ese diagnóstico como punto de partida, el equipo recurrió a herramientas de diseño de proteínas asistidas por IA para corregir electrónicamente esa carga. El resultado son los llamados “intrabodies”: versiones rediseñadas de anticuerpos convencionales, capaces de mantenerse estables dentro de la célula sin perder su capacidad de reconocer y adherirse a proteínas específicas.
La escala del logro es lo que más llama la atención, debido a que se trata de un método que el equipo ya aplicó para convertir 672 anticuerpos distintos en versiones funcionales dentro de la célula.
Por qué esto podría acelerar años de investigación
Lo más interesante del hallazgo no es solo la técnica, sino lo que habilita hacia adelante, porque en lugar de diseñar anticuerpos nuevos desde cero para cada enfermedad, la comunidad científica podría reutilizar el arsenal ya existente (millones de anticuerpos desarrollados en décadas de investigación biomédica) y adaptarlos con este mismo método para que funcionen dentro de la célula.
Eso importa especialmente para enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson, el Huntington y la ELA (enfermedad de motoneurona), que en conjunto afectan a más de un millón de personas solo en el Reino Unido y para las que hoy no existe cura. Encontrar moléculas capaces de interactuar con las proteínas causantes de estas enfermedades en su ambiente natural (dentro de la célula) es uno de los cuellos de botella más difíciles del descubrimiento de fármacos.
Desde la MND Association, que financió la investigación, su científico jefe destacó que el hallazgo resuelve una de las barreras que más frenó el desarrollo de anticuerpos como tratamiento para enfermedades neurodegenerativas, y planteó que combinarlo con terapias génicas emergentes podría abrir la puerta a tratamientos capaces de apuntar a blancos moleculares muy específicos dentro de las neuronas.
El equipo de Essex ya anunció que va a liberar las moléculas rediseñadas para que otros laboratorios las usen sin restricciones, una vez formalizada la publicación en Nature Communications. No hay un tratamiento a la vuelta de la esquina, pero sí una pieza de infraestructura científica que podría ahorrarle años de trabajo a cualquier grupo que investigue estas enfermedades, y eso, en un campo donde la falta de cura sigue siendo la norma, ya es una noticia relevante.